核心提示：近日，业界知名(míng)的专注于基因治疗CDMO整體(tǐ)解决方案及AAV载體(tǐ)包装(zhuāng)提供商(shāng)——广州派真生物(wù)技(jì )术有(yǒu)限公(gōng)司（简称“派真生物(wù)”）宣布完成B轮数千万元融资。

近日，业界知名(míng)的专注于AAV载體(tǐ)包装(zhuāng)及基因治疗CDMO整體(tǐ)解决方案提供商(shāng)——广州派真生物(wù)技(jì )术有(yǒu)限公(gōng)司（简称“派真生物(wù)”）宣布完成B轮数千万元融资，本轮融资由凯辉基金领投，元禾原点跟投，本轮融资是派真生物(wù)与在國(guó)内外具(jù)有(yǒu)深厚积累和生物(wù)制药行业广泛布局的投资伙伴的再一次战略携手。本轮融资将主要用(yòng)于推进派真生物(wù)载體(tǐ)技(jì )术研发、生产(chǎn)平台建设与企业管理(lǐ)运营，进一步夯实其在基因治疗AAV细分(fēn)行业的领先优势，為(wèi)推进基因基从概念走向临床，加速國(guó)内外基因治疗产(chǎn)业化进程的又(yòu)一次强劲赋能(néng)。

rAAV载體(tǐ)及其对基因治疗的意义

 腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一种单链DNA病毒，目前科(kē)學(xué)界共识是它不会导致任何人类疾病，超过80%的人群都携带AAV。重组腺相关病毒（rAAV）是一种经过基因工(gōng)程改造的载體(tǐ)，其基因组中(zhōng)编码病毒蛋白的部分(fēn)被完全删除，取而代之的是具(jù)有(yǒu)治疗作(zuò)用(yòng)的基因或基因编辑工(gōng)具(jù)。rAAV通过选用(yòng)适合的血清型rAAV与载體(tǐ)设计来实现不同组织器官的精(jīng)准靶向治疗，rAAV载體(tǐ)具(jù)有(yǒu)优越的安(ān)全性、長(cháng)期稳定表达治疗基因、可(kě)靶向绝大多(duō)数组织器官、支持局部和系统性注射等优点，成為(wèi)治疗人类数千种目前仍缺乏有(yǒu)效疗法疾病的安(ān)全有(yǒu)效的工(gōng)具(jù)，基于rAAV的基因疗法临床项目已经超过250项并在近年来快速增加。

凯辉与元禾原点投资派真生物(wù)  赋能(néng)基因治疗行业腾飞

根据有(yǒu)关数数据，截至目前欧盟和美國(guó)食品药品监督管理(lǐ)局（FDA）已先后批准了6款细胞和基因疗法产(chǎn)品，而我國(guó)至今仍无一款安(ān)全有(yǒu)效的细胞和基因治疗产(chǎn)品被批准上市使用(yòng)。FDA预计，到2025年，每年将批准10-20种细胞和基因治疗产(chǎn)品。目前在FDA备案的细胞和基因治疗新(xīn)药研究申请(IND)总数已超800个。反观我國(guó)，截至目前，在國(guó)家药品评审中(zhōng)心（CDE）受理(lǐ)的细胞和基因治疗品种基因治疗新(xīn)药研究申请总数只有(yǒu)不到50个，遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于FDA。

基于上述挑战与机遇，派真生物(wù)定位于為(wèi)基因治疗提供安(ān)全有(yǒu)效的AAV载體(tǐ)包装(zhuāng)及从DNA到IND的整體(tǐ)解决方案，同时还支持基因治疗临床I期、II期样品的生产(chǎn)与罐装(zhuāng)，不断推动细胞和基因治疗技(jì )术的临床应用(yòng)，让基因治疗普惠大众。近年来，派真生物(wù)在技(jì )术研发方面保持高速发展，目前在快速、高纯度、高滴度、高感染力的rAAV生产(chǎn)及病毒包装(zhuāng)方面拥有(yǒu)多(duō)项核心知识产(chǎn)权，与Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國(guó)际知名(míng)公(gōng)司和美國(guó)哈佛医(yī)學(xué)院、新(xīn)加坡科(kē)技(jì )局、清华大學(xué)、北京大學(xué)、中(zhōng)國(guó)科(kē)學(xué)院等机构建立了長(cháng)期的合作(zuò)关系，一步步扎实打造具(jù)有(yǒu)全球影响力的基因治疗技(jì )术品牌。

派真生物(wù)李华鹏博士表示：“我们过去几年始终聚焦于AAV的技(jì )术创新(xīn)，成功开发出具(jù)有(yǒu)极具(jù)竞争力的病毒载體(tǐ)工(gōng)艺及包装(zhuāng)技(jì )术，基于公(gōng)司持续不断的创新(xīn)和突破，受到了國(guó)内外众多(duō)客户的高度认可(kě)，公(gōng)司也逐步形成了以AAV為(wèi)特色的基因治疗CDMO整體(tǐ)解决方案，满足客户从DNA到IND申报以及临床I期、II期的要求，目前派真拥有(yǒu)数个基因治疗IND项目在实施中(zhōng)并同客户签订了战略合作(zuò)关系。2020年底，我们基于“一次性技(jì )术”领先设计理(lǐ)念与符合基因治疗法规要求的GMP级大规模AAV工(gōng)艺开发与生产(chǎn)基地将正式投入使用(yòng)，能(néng)够帮助派真的合作(zuò)客户更快速地推进临床项目。”

 凯辉基金创始人及董事長(cháng)蔡明泼表示：“凯辉基金一直关注國(guó)内外基因疗法的前沿进展与技(jì )术动态，我们看到派真生物(wù)掌握着极具(jù)竞争力的载體(tǐ)技(jì )术，成功通过了國(guó)际制药巨头的考验并实现了稳定供货，國(guó)内客户对派真的服務(wù)评价也非常高，特别是公(gōng)司创始团队及管理(lǐ)人员非常年轻，公(gōng)司文(wén)化具(jù)有(yǒu)极强的凝聚力，我们对派真未来在基因疗法行业中(zhōng)的积极影响和发展充满信心。我们期待派真生物(wù)凭借其丰富的经验和技(jì )术实力，帮助基因治疗企业将越来越多(duō)项目推向IND申报和临床阶段，特别是继今年赛诺菲成為(wèi)凯辉投资人、双方发布共同战略合作(zuò)后，凯辉将与赛诺菲和派真生物(wù)一道，共同助力基因治疗领域的临床进展，协力打造基因治疗领域的新(xīn)格局。”

 本轮投资方元禾原点合伙人杨艾瑛表示：“伴随着底层技(jì )术的突破和临床应用(yòng)的拓展，基因治疗近年来的爆发性发展已展现了作(zuò)為(wèi)下一代治疗药物(wù)的极大的临床潜力。然而，现阶段，基因治疗载體(tǐ)的设计和临床生产(chǎn)已成為(wèi)行业发展的瓶颈，周期長(cháng)、质(zhì)控严格、产(chǎn)能(néng)不足、生产(chǎn)成本高昂，均限制了创新(xīn)型biotech将基因治疗产(chǎn)品迅速推进临床。派真生物(wù)在AAV载體(tǐ)的构建和生产(chǎn)工(gōng)艺上具(jù)有(yǒu)深厚的积累，已服務(wù)于一批有(yǒu)质(zhì)量的客户并实现有(yǒu)效交付。我们欣喜的看到派真在广州开发區(qū)的成長(cháng)，也期望未来更进一步，以高品质(zhì)、低成本的病毒载體(tǐ)，帮助基因治疗企业更好的开发出惠及普通病患的基因治疗药物(wù)。”

派真生物(wù)专注于GMP级AAV工(gōng)艺与大规模生产(chǎn)

派真生物(wù)（PackGene）是一家凭借“國(guó)际品质(zhì)、极速供应、创新(xīn)服務(wù)”而在闻名(míng)基因治疗界的國(guó)家高新(xīn)技(jì )术企业，总部位于广州经济开发區(qū)，美國(guó)分(fēn)部位于美國(guó)马塞诸塞州的伍斯特市。公(gōng)司定位于GMP级AAV工(gōng)艺与大规模生产(chǎn)為(wèi)核心的基因治疗CDMO服務(wù)，也為(wèi)研究者提供AAV包装(zhuāng)和载體(tǐ)克隆服務(wù)，致力于从基础研究、临床前开发与临床试验提供经济、高效、规模化和合规可(kě)控的AAV载體(tǐ)整體(tǐ)解决方案。派真生物(wù)现已有(yǒu)600平方米GLP级别AAV生产(chǎn)平台、500平方米GMP中(zhōng)试車(chē)间（满足IND申报AAV生产(chǎn)要求），同时4000平方米大规模GMP基地正在建设中(zhōng)，年产(chǎn)量将达到2×1018VG，预计2020年底投入使用(yòng)。

派真生物(wù)CDMO服務(wù)品种涵盖基因疗法的多(duō)个路線(xiàn)方向，例如基因编辑、基因激活、RNAi、基因过表达、非编码RNA等，以及體(tǐ)内或體(tǐ)外治疗策略，提供从质(zhì)粒构建、细菌库、细胞库、工(gōng)艺开发到大规模的AAV生产(chǎn)技(jì )术服務(wù)、工(gōng)艺转移、方法學(xué)转移、IND申报药學(xué)研究资料撰写等技(jì )术服務(wù)，满足基于AAV的基因治疗从IND申报到临床试验阶段、从罕见病到大众疾病的开发等未满足的需求。

派真创新(xīn)技(jì )术  帮助客户推进项目

近年来，派真生物(wù)还与Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國(guó)际知名(míng)公(gōng)司和美國(guó)哈佛医(yī)學(xué)院、新(xīn)加坡科(kē)技(jì )局、清华大學(xué)、北京大學(xué)、中(zhōng)國(guó)科(kē)學(xué)院等机构建立了合作(zuò)，同國(guó)内众多(duō)基因治疗公(gōng)司也开展了合作(zuò)。公(gōng)司联合创始人之一李华鹏博士，在麻省大學(xué)医(yī)學(xué)院基因治疗中(zhōng)心（全球拥有(yǒu)最多(duō)AAV发明专利的机构）从事AAV载體(tǐ)基因治疗研究多(duō)年，联合创始人团队在基因治疗病毒载體(tǐ)设计、临床前上下游工(gōng)艺、生物(wù)药、基因治疗药物(wù)临床运营、项目管理(lǐ)等方面拥有(yǒu)十多(duō)年的丰富经验，核心成员曾主导多(duō)款基因治疗药物(wù)临床前开发、生产(chǎn)及临床试验。派真生物(wù)在技(jì )术研发方面走的很(hěn)快，目前在快速、高纯度、高滴度、高感染力的rAAV生产(chǎn)及病毒包装(zhuāng)方面拥有(yǒu)多(duō)项核心知识产(chǎn)权。截止2020年7月，派真生物(wù)累计提交了近20项专利，其中(zhōng)授权的发明专利有(yǒu)6项，授权的实用(yòng)新(xīn)型专利有(yǒu)10项。

派真企业愿景 - 让老百姓用(yòng)得起基因药

派真生物(wù)一直以“让老百姓用(yòng)得起基因药”作(zuò)為(wèi)公(gōng)司使命，以基因治疗研发与产(chǎn)业化过程中(zhōng)的挑战——“rAAV血清型开发、病毒包装(zhuāng)及GMP规模化生产(chǎn)”作(zuò)為(wèi)业務(wù)引擎，以稳定、高效、经济的产(chǎn)品与技(jì )术服務(wù)加速全球范围内基因与细胞治疗开发、临床研究与商(shāng)业化进程，打造具(jù)有(yǒu)全球影响力的基因治疗明星技(jì )术品牌！